Het verzamelen van zorggegevens uit de dagelijkse praktijk is een waardevolle bron om inzicht te krijgen in geneesmiddelengebruik in de praktijk en de effecten van behandeling. Een patiëntenregistratie die deze data op een gestructureerde wijze verzamelt kan ook worden ingezet voor (gerandomiseerd) onderzoek, bijvoorbeeld zorgevaluaties.

Sessievoorzitter:
Prof. dr. Jos Kosterink

Sprekers:

  • Prof. dr. Lenny Verkooijen, UMC Utrecht
  • Prof. dr. Miriam Koopman, UMC Utrecht
  • Prof. dr. Folkert Asselbergs, UMC Utrecht

Gerandomiseerde trials volgens de TwiCs-methode

Jos Kosterink, voorzitter van de Tijdelijke commissie Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland, introduceert het belang van registraties en kondigt de eerste presentatie van Lenny Verkooijen aan. Zij bespreekt de wijze waarop een gerandomiseerde trial uitgevoerd kan worden binnen een registratie/cohort aan de hand van de TwiCs-aanpak.
Op het gebied van kanker zijn veel initiatieven voor een betere behandeling en een betere kwaliteit van leven. De benodigde RCT's zijn tijdrovend en kampen vaak met inclusieproblemen. Eenmaal in praktijk gebracht, blijkt de effectiviteit van de behandeling vaak laag te zijn. De oorzaak daarvoor is veelal dat de geteste populatie over het algemeen gezonder is en minder co-morbiditeit heeft dan de patiëntenpopulatie in de dagelijkse praktijk. Daarom is de Innovatiepoli opgezet zodat onderzoek en zorg beter worden geïntegreerd. Iedere patiënt krijgt hier 15 minuten uitleg over de registratie, het gebruik van patiëntgegevens en het eventueel alvast mogen randomiseren van een patiënt voor een studie. Met de Trial within Cohort (TwiCs)-aanpak is het mogelijk om een patiënt die in de controlegroep terechtkomt de standaardbehandeling te bieden die de patiënt anders ook zou ontvangen en om de patiëntgegevens te kunnen vergelijken met de patiënten in de interventiearm. Patiënten die toestemming geven hoeven niet opnieuw benaderd te worden. Hierdoor wordt de studie efficiënter qua inclusie en wordt de onderzoekspopulatie representatiever en de informatie patiëntvriendelijker. Bovendien kunnen met een dergelijk cohort meerdere trials tegelijk worden uitgevoerd, waardoor de resultaten onderling beter vergeleken kunnen worden. Samengevat kunnen registraties en routinezorg efficiënt worden gecombineerd met nieuwe interventies, op een pragmatische gerandomiseerde manier.

In de discussie wordt gevraagd naar het verschil met de huidige aanpak van studies. Verkooijen geeft aan dat bij de TwiCs-aanpak alle patiënten worden benaderd zonder voorselectie door een arts, waardoor de onderzoekspopulatie representatiever wordt en de inclusie hoger. Patiënten worden nauw betrokken en expliciet om toestemming gevraagd. De groepsgrootte hangt sterk af van de interventie, waar vervolgens in de analyses rekening mee wordt gehouden. De TwiCs-aanpak is met name een alternatief voor pragmatische (liefst vroege fase) trials.

prof. dr. Lenny Verkooijen tijdens haar presentatie
Prof. dr. Lenny Verkooijen: 'Bij de TwiCs-aanpak worden alle patiënten benaderd zonder voorselectie door een arts, waardoor de onderzoekspopulatie representatiever wordt en de inclusie hoger.'

Registratie als kapstok voor betere, betaalbare zorg en innovatieve trials

De tweede presentatie wordt gegeven door Miriam Koopman. Zij licht de mogelijkheden toe van trials binnen een registratie aan de hand van concrete voorbeelden binnen het Prospectief Landelijk Colorectal Cancer cohort (PLCRC), dat de eerste case studie is binnen Regie op Registers. Dit PLCRC cohort omvat alle patiënten met de diagnose dikkedarmkanker op basis waarvan zowel observationele als interventionele studies volgens de TwiCs methode uitgevoerd kunnen worden. Daarmee vormt het een nationale infrastructuur voor onderzoek naar dikkedarmkanker met als doel om 70% van alle nieuw gediagnosticeerde patiënten te includeren.
Dikkedarmkanker is een zeer heterogene ziekte. Aan de hand van twee voorbeeldmutaties illustreert ze de mogelijkheden van onderzoek binnen een registratie. Met behulp van het PLCRC cohort worden de uitkomsten en karakteristieken van patiënten die een nieuwe behandeling, zoals immunotherapie, niet hebben gekregen en een vergelijkbare groep patiënten die de nieuwe behandeling wel krijgt, vergeleken en bestudeerd.
Het concept van het PLCRC cohort kan voor alle aandoeningen gehanteerd worden. De voornaamste uitdaging is om zorgverleners te overtuigen om alle patiënten te benaderen. Tevens is er een samenwerking met ziekenhuisbestuurders en EPD-leveranciers om te komen tot registratie aan de bron met automatische extractie van data uit het EPD.
Samengevat zullen registraties, zoals het PLCRC cohort, leiden tot een learning healthcare system waarbij ‘real-life data’ van patiënten worden geregistreerd, geanalyseerd en gebruikt voor het onderbouwen van keuzes rondom individuele behandelingen. Daarnaast fungeren de huidige data als controlegroep voor onderzoek naar nieuwe therapieën en kunnen resultaten gebruikt worden voor de beoordeling door registratie autoriteiten.
Tijdens de discussie geeft Koopman aan dat voor succesvol gebruik van registraties er geen extra registratielast mag zijn voor zorgverleners en dat nauwe samenwerking met patiënten essentieel is.

Prof. dr. Miriam Koopman tijdens de sessie
Prof dr. Miriam Koopman: 'De infrastructuur voor onderzoek naar dikkedarmkanker heeft als doel om 70% van alle nieuw gediagnosticeerde patiënten te includeren.'

Registraties voor onderzoek

De derde spreker is Folkert Asselbergs. Hij gaat onder andere in op het Klinische Fellow project, waarvoor hij een ZonMw Parel ontvangt. Hij laat zien hoe we kunnen leren van het verzamelen van routinezorgdata om de zorg te verbeteren. Hij pleit voor een lerend zorgsysteem, waarbij door diverse samenwerkende partners op gestandaardiseerde wijze dataverzameling plaatsvindt, op basis waarvan zorgprofessionals voorzien kunnen worden van spiegelinformatie. Ter illustratie bespreekt hij de CAPACITY die hartcomplicaties bij COVID-19 onderzoekt. Binnen 1 week konden de eerste onderzoeksresultaten worden opgeleverd en binnen 1 maand bestond het cohort uit de data van ruim 12.000 patiënten uit 75 centra en 13 landen. Ook voor andere ziektebeelden moet het in de toekomst mogelijk zijn om mensen snel te kunnen informeren op basis van registratiedata.
Met behulp van het GENIUS-CHD-consortium heeft Asselbergs de progressie van hart- en vaatziekten op basis van een genetisch profiel onderzocht. Op dit moment omvat het cohort 260.000 mensen, waarvan de data na randomisering decentraal gecodeerd worden zodat deze vervolgens veilig gedeeld kunnen worden met diverse partners. Daarbij is samenwerking met onder andere Health-RI van essentieel belang om fragmentatie van de data te voorkomen. De kracht van dit soort cohorten is het mogelijk maken van meer onderzoek naar bestaande medicatie.
Voor dit kwalitatief hoogstaande onderzoek, met succesvolle samenwerkingen met diverse partijen en de hoge impact van dit soort databases, krijgt Asselbergs na zijn presentatie een ZonMw Parel uitgereikt uit handen van Véronique Timmerhuis, algemeen directeur van ZonMw.

Véronique Timmerhuis reikt de ZonMw Parel uit aan prof. dr. Folkert Asselbergs
Véronique Timmerhuis reikt de ZonMw Parel uit aan prof. dr. Folkert Asselbergs

Tijdens de discussie wordt besproken hoe de standaardisering van de data gewaarborgd kan worden voor nationale en internationale registraties. De sprekers geven aan dat het van belang is data te harmoniseren door vanuit 1 portal standaarden van gezondheidskenmerken te uploaden, die zorgverleners kunnen hanteren, zodat iedereen ‘dezelfde taal spreekt’. Het initiatief van Health-RI kan hier een belangrijke rol bij spelen en ook in de Europese agendering hiervan. Tevens is het van belang dat zorgverleners geënthousiasmeerd en erbij betrokken worden. Dit soort databases biedt namelijk de kans om zorg en onderzoek te combineren, waardoor de studiepopulatie representatiever is en de spiegelinformatie betrouwbaarder wordt.
De sprekers vinden het van belang om zowel patiënten, als burgers te betrekken bij dit type onderzoek. ‘Geef patiënten inzicht in de parameters van hun eigen kwaliteit van leven.’
Daarnaast zou het ongelofelijk krachtig zijn als registraties uit meerdere disciplines gekoppeld zouden kunnen worden. Op dit moment is dat door privacywetgeving moeizaam, maar het zou winst zijn om in samenwerking met ICT’ers, juristen en ethici, data op een veilige manier te kunnen verzamelen en delen. Waarbij een cohort van 17 miljoen patiënten en burgers met parameters als leefomgeving, gezondheidsinformatie, leefstijl, voeding, fijnstof in omgeving etc. het ideaalbeeld is.

Links en presentatie prof. dr. Lenny Verkooijen

Links en presentatie prof. dr. Miriam Koopman

Links en presentatie prof. dr. Folkert Asselbergs

Bekijk de subsessie: Registraties voor onderzoek

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: Onderkant website