Beperkte kennis over regelgeving rond de toelating van medicijnen vertraagt de ontwikkeling van nieuwe behandelstrategieën. En het vermindert de kans dat veelbelovende innovaties de patiënt bereiken. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) coördineert het Nederlandse deel van het Europese STARS-project, bedoeld om een brug te slaan tussen de academische wereld en die van de regulerende instanties.

Portret Marjon Pasmooij
Marjon Pasmooij, coördinator van het Nederlandse deel van het STARS-project vanuit het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG)

Er zijn veel factoren die de gang van een mooie wetenschappelijke vinding naar de zorgpraktijk kunnen belemmeren. Bijvoorbeeld het gegeven dat wetenschappers vooral worden ‘afgerekend’ op hun publicaties en niet op maatschappelijke impact. Daarnaast is er in de academie een gebrek aan kennis over de processen in de regelgeving – ook de wetenschappelijke – die leiden tot markttoelating. Dat vinden althans de initiatiefnemers van STARS (zie kader). Marjon Pasmooij is programmamanager wetenschap bij het CBG en is betrokken bij het Nederlandse aandeel in het project. ’In STARS focussen we op de zogeheten regelgevende wetenschap: hoe evalueer je de werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit van medicijnen? Een gedegen en transparante besluitvorming kan leiden tot de toelating van medische innovaties, waarvan de patiënt kan profiteren.’

Kennis over processen

STARS heeft eerst in kaart gebracht welke kennis klinisch onderzoekers en financiers van wetenschappelijk onderzoek hebben over toelatingsprocessen. Waar zitten de gaten, aan welke ondersteuning is behoefte? Pasmooij: ‘Mensen in de academie weten te weinig over de eisen die regulerende instanties stellen. En ze kennen onvoldoende de wegen om met een innovatie de markt op te kunnen.’ Een complicerende factor in Nederland is de versnippering, zegt Pasmooij. Elders is vaak één instituut dat erover gaat, hier heb je het Zorginstituut Nederland, de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd, de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek en het CBG. En wat is er wetenschappelijk überhaupt nodig voor een toelating? STARS wil de academische regelgevende wetenschap versterken en de protocolondersteuning van gezondheidsonderzoek verbeteren.

Academische farma cruciaal

Pasmooij heeft zelf eerder ervaren hoe lastig het manoeuvreren is als academisch onderzoeker toen ze werkte aan de ontwikkeling van een geneesmiddel voor een zeldzame erfelijke ziekte. De Technology Transfer Offices bij de universiteiten staan onderzoekers bij. Ook is ze enthousiast over initiatieven als Medicijn voor de Maatschappij van Amsterdam UMC, een platform voor duurzame en betaalbare beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten. ‘Het is een kennisplatform voor artsen en apothekers. En ze doen onderzoek naar de wetten en regels over medicijnen voor zeldzame ziekten.’ Een ander mooi project is de DRUP-studie, die kankerpatiënten op basis van de kenmerken van hun tumor toegang geeft tot goedgekeurde targeted therapie. Pasmooij: ‘Vanuit dit soort initiatieven worden afspraken gemaakt met het Zorginstituut over vergoeding, al dan niet voorlopig. Ook kan onderzoek leiden tot aanpassing van het label. Zo is de impact van de academische farma te vergroten. Die heeft een belangrijke rol in innovatie, bij nieuwe vindingen, maar ook in drug rediscovery. Er is geen business-case voor medicijnen die uit patent zijn, dus de industrie zal hiervoor meestal geen onderzoek financieren.’

Dialoog en interactie

Er gebeurt al veel, maar het is niet genoeg, zegt Pasmooij. Om de translatie (de vertaling naar de klinische praktijk) van resultaten uit medisch onderzoek te verbeteren, gaat STARS beroepsonderwijs en gerichte trainingsprogramma's voor academische wetenschappers ontwikkelen. ‘We hebben inmiddels twee pilots gedraaid, een voor een meerdaagse cursus die is uitgeprobeerd in Oostenrijk, Hongarije en Italië. En een tweede in Spanje, waar is gewerkt met een online platform.’ Pasmooij benadrukt dat het niet de inzet is academici alleen maar voor te lichten of bij te scholen. ‘Het is geen kwestie dat we wetenschappers even komen vertellen hoe het moet. Belangrijk is de dialoog, de interactie. Het is dus net zo goed de bedoeling dat regulerende organisaties hun procedures zo inrichten dat ze toegankelijker worden voor de academie. En we gaan academische wetenschappers beter faciliteren bij translatie.’

Regelgevende vernieuwing

STARS wil zeker ook aansluiting zoeken bij het ZonMw-programma Future Affordable and Sustainable Therapies (FAST), zegt Pasmooij. Dat is volgens haar een mooi initiatief dat betaalbare innovatie mogelijk kan maken. ‘Echte vernieuwing in de regelgevende processen vergt meer dan een cursus of een informatieplatform. De strategische agenda van het Europees Geneesmiddelenagentschap EMA heeft het niet voor niets over een nauwe samenwerking met de universiteiten. In Nederland is die er al lang, alleen al omdat een organisatie als het CBG – bijvoorbeeld – al jaren promotietrajecten mogelijk maakt, en steeds intensief afstemt met de universiteiten. Het Regulatory Science Network Nederland biedt een neutraal platform voor uitwisseling. En ik zie veel kansen om vanuit STARS in Europa een voortrekkersrol te gaan spelen in regulatoire vernieuwing. Samenwerking tussen de regelgevende instanties en de academie kan ertoe bijdragen dat we nieuwe behandelingen veel sneller bij de patiënt krijgen. Met een goede, geïntegreerde aanpak en veel experimenteerruimte is er nog veel te winnen.’

In het Europese project STARS (Strengthening Training of Academia in Regulatory Science) zijn achttien Europese landen vertegenwoordigd. Verdere implementatie van de aanbevelingen van het STARS-project, dat loopt tot medio 2022, wordt mede opgepakt door het EU Innovation Network, waarin het EMA en de verschillende nationale geneesmiddelenautoriteiten zijn vertegenwoordigd.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: Onderkant website