Veelbelovende zorg, de subsidieregeling die vorig jaar door Zorginstituut Nederland en ZonMw is opgezet, gaat zijn tweede jaar in. Hij is bedoeld voor onderzoek naar zorginnovaties, waarbij de hoogte van de zorgkosten het obstakel is. Zo moet de opname van veelbelovende zorg in het basispakket versneld worden.

Opening

Foto van spreker

Tijdens een bijeenkomst op 30 januari 2020 in Utrecht loodsen commissieleden en medewerkers van ZonMw en Zorginstituut Nederland de aanwezigen gedetailleerd door de regeling. Sinds de regeling veelbelovende zorg in februari 2019 van start is gegaan, zijn er twee subsidieronden geweest, met in totaal 38 ingediende projectideeën. Ook dit jaar starten er weer twee ronden, waarvoor opnieuw 69 miljoen euro ter beschikking is gesteld. Voor de regeling komen medische technologie en hulpmiddelen in aanmerking, en specifieke groepen geneesmiddelen Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), bacteriofagen en off-label geneesmiddelen die al zeven jaar een marktregistratie hebben. In alle gevallen moet er sprake zijn van marktfalen.

Commissievoorzitter Hans Büller
Foto van spreker

Commissievoorzitter Hans Büller is blij dat de opkomst goed is. Hij vraagt de zaal om, voor een praktisch verloop, tijdens de presentaties alleen verhelderende vragen te stellen en de discussie te bewaren voor het einde.


‘Ik weet dat dat voor jullie intellectuelen moeilijk is’, grapt hij. ‘Maar als we eerder klaar zijn, kunnen we ook eerder naar de borrel.’

De subsidieregeling in vogelvlucht

Foto van spreker
Marleen Bink (ZonMw)

Innovaties in de zorg gaan snel, zegt Marleen Bink. ‘Maar wat te doen als de zorgkosten van de interventie te hoog zijn voor onderzoek, omdat ze nog niet vergoed kunnen worden vanuit het basispakket en er ook geen andere financieringsmogelijkheden zijn? Daarvoor is deze subsidieregeling opgezet.’ De regeling focust op het laatste stuk van het bewijs voor pakkettoelating, het effectiviteitsonderzoek. In dit stadium is de veiligheid van de innovatieve zorg al aangetoond en de werkzaamheid aannemelijk gemaakt. ‘Klop niet te vroeg bij ons aan. Binnen zes jaar moet u kunnen laten zien dat uw interventie geschikt is voor het basispakket.’ Daarnaast moeten de zorgkosten minimaal 80 procent van de totale subsidiekosten beslaan.

Lees verder
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

‘Klop niet te vroeg bij ons aan’

Binnen veelbelovende zorg wordt de onderzoekskennis van ZonMw gecombineerd met de kennis van het verzekerde zorgpakket van Zorginstituut Nederland. Binnen zes maanden na het inleveren van het eindverslag komt Zorginstituut Nederland met zijn duiding of de zorg al dan niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Bink legt in het kort de procedure uit, van kort projectidee, dat getoetst wordt op criteria en relevantie, tot de eigenlijke uitgewerkte aanvraag. ‘Als er inderdaad sprake is van marktfalen en uw aanvraag wordt goedgekeurd, moet er voor de financiering een DAEB (Diensten van algemeen economisch belang) komen. Verder moet voordat er patiënten kunnen gaan deelnemen aan het onderzoek de medisch ethische toetsing (Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO); Medisch Ethische Toetsingscommissie (METC))rond zijn. Dus begin daar tijdig aan. Verder gaan we er vanuit dat u de resultaten van uw onderzoek direct Open Access publiceert en u gebruik maakt van de geschikte rapportage richtlijnen zoals de CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials).
Bink wijst op aanpalende subsidieregelingen, mocht een voorstel toch niet aan de criteria voor veelbelovende zorg voldoen. ‘Stel dat uw kosten vooral in het onderzoek zitten, kijk dan bijvoorbeeld naar de programma’s Doelmatigheidsonderzoek, Goed Gebruik Hulpmiddelenzorg of Goed Gebruik Geneesmiddelen van ZonMw. En kijk op de site Zorgvoorinnoveren, daar vindt u een routekaart met mogelijkheden.’

Criteria & relevantie

Foto van spreker
Hedi Schelleman (Zorginstituut Nederland)

Zorg komt pas in aanmerking voor vergoeding uit het basispakket als ze voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Dat betekent dat ze minstens even effectief moet zijn als de gebruikelijke zorg in Nederland, licht Hedi Schelleman toe. Bij het innemen van een standpunt heeft het Zorginstituut drie mogelijkheden: er is voldoende bewijs, onvoldoende bewijs, of de effectiviteit van zorg is onduidelijk. ‘Voor die laatste categorie is deze subsidieregeling ontwikkeld.’
Begin dit jaar (2020) is er een herziening van de regeling geweest. Daardoor komen nu meer behandelmethoden in aanmerking, zoals bacteriofagen bij de geneesmiddelen, offline geneesmiddelen voor ziekten met een lage prevalentie en fysio- en oefentherapie. ‘Zo willen we inspelen op ontwikkelingen in het veld’, zegt Schelleman.

Lees verder
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

‘Je onderzoek moet relevant zijn en voldoende kwaliteit hebben’

De effectiviteit van een behandeling moet binnen zes jaar bewezen kunnen worden. Soms zal langer lopend onderzoek nodig zijn om voldoende data te verkrijgen. ‘Kijk in zo’n situatie dan naar lopende studies waarop je kunt inhaken’, adviseert Schelleman. ‘Vaak zijn er ook andere mogelijkheden om tijdig voldoende data te verzamelen.’
Verder noemt ze het verstandig om zo vroeg mogelijk patiëntorganisaties en de beroepsgroep te betrekken bij de opzet van het onderzoek. Dit vergroot onder andere de kans op een goede, klinisch relevante uitkomstmaat. Soms wordt een patiëntenvereniging pas drie dagen voor een deadline benaderd, weet Schelleman. ‘Maar als je alleen voor de handtekening gaat, zal de patiëntenvereniging bij de implementatie ook niet hard voor je lopen.’
Een laatste advies: controleer of er niet al studies naar dezelfde behandeling lopen. Die resultaten zullen namelijk eerder beschikbaar komen, waarmee mogelijk de zorg sneller beschikbaar komt voor de patiënt. ‘Denk goed na, je onderzoek moet passen, relevant zijn en voldoende kwaliteit hebben. Maar het is ingewikkelde materie, dus als je vragen hebt: neem contact met ons op.’

Kwaliteit, tips & tricks

Foto van spreker
Ardine de Wit (lid adviescommissie veelbelovende zorg)

Commissielid Ardine de Wit geeft tips vanuit de beoordelingspraktijk. Te beginnen bij het projectidee. ‘Let erop dat de vraagstelling en hypothese goed doordacht zijn. Details volgen later, maar het ‘grote huis’ van de aanvraag moet u echt op orde hebben.’
De uiteindelijke aanvraag is veel gedetailleerder. ‘In het plan van aanpak beschrijft u de stappen om de effectiviteit te bepalen van behandeling tot indicatie, ten opzichte van de standaardzorg. Er wordt gekeken naar de doordachtheid van de onderzoeksopzet, sample size, data-analyse, uitkomstmaten en de economische evaluatie.’
‘Rekent u het aantal patiënten goed aan ons voor. Laat ook de huidige praktijk zien, vaak gaat het om de huidige richtlijn voor zorg. Dat moet allemaal goed gerefereerd zijn.’ Verder moet het onderzoeksdesign passen bij de vraagstelling. ‘Dat hoeft niet altijd een RCT (randomized controlled trial) te zijn, zolang goed beargumenteerd is waarom dit bijvoorbeeld niet haalbaar is.’

Lees verder
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

‘Liever een ronde overslaan dan een rammelende aanvraag’

Zorg dat je genoeg expertise in huis hebt, maant De Wit. ‘Als u niet vertrouwd bent met data-analyse, consulteer dan een methodoloog. Anders prikken we er snel doorheen.’ Hetzelfde geldt voor de economische evaluatie. ‘Neem al bij het schrijven van het projectidee een HTA-deskundige (Health Technology Assessment) in de arm. We willen niet alleen het patiëntenperspectief zien, maar ook wat het aan kosten scheelt voor de samenleving. ’ Ook de expertise van de projectgroep komt bij een beoordeling onder de loep te liggen. Daarbij gaat het niet alleen om de deelnemende centra. ‘Zorg voor een statisticus, HTA-deskundige, implementatiedeskundige, patiëntenvertegenwoordiger en andere benodigde expertise.’ Ook een realistische planning en risico-inventarisatie zijn belangrijk. Houd rekening met tegenvallers, zegt De Wit, zoals een vertraagde start, kapotte apparatuur of moeilijke inclusie van patiënten. ‘Wacht een half jaar als blijkt dat het te krap is om een projectidee goed uit te werken. Dien liever een half jaar later een goed verhaal in, dan een rammelend projectidee.’ Begroot tenslotte realistisch: ‘Daarmee kunnen we niet marchanderen’, aldus De Wit. ‘We hebben al gekke situaties meegemaakt, waarbij onderzoekers of veel te veel of veel te weinig aanvroegen.’ Voor alles geldt: kwantificeer, wees zo specifiek mogelijk en onderbouw alles goed.

Ruimte voor vragen

Foto van publiek
Foto van sprekers

Veel vragen uit de zaal gaan over de verantwoording van de kosten. Zo vraagt iemand van STZ (Samenwerkende Topklinische opleidingsZiekenhuizen) zich af hoe het moet met veelbelovende zorg waarbij zorgkosten juist níet de bottleneck zijn. ‘Helaas zitten we de eerste vijf jaar van de regeling vast aan de verdeling met minimaal 80% zorgkosten en maximaal 20% onderzoekskosten’, reageert Marleen Bink. ‘Dit is een uitwerking van Europese regelgeving en de DAEB. Het marktfalen bij deze regeling zit op de zorg. Het onderzoek is in dit geval bijkomend.’ Dagvoorzitter Büller vult aan: ‘Wij zouden er graag wat soepeler mee willen omgaan, maar het is Europese regelgeving.’ Kijk in dit soort gevallen naar andere financieringsmodellen, luidt het advies. Is er private co-financiering mogelijk of zijn andere subsidiemogelijkheden passender zoals bijvoorbeeld bij DoelmatigheidsOnderzoek. ‘Wees daar creatief in. Hedi en Marleen zijn ook bij andere subsidiemogelijkheden betrokken en kunnen goed met je meedenken.’

Lees verder
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

‘Wees creatief’

Een andere vraag betreft de fabrikant: wanneer wordt die geacht het onderzoek zelf te kunnen bekostigen? ‘Dat is ook een beetje gut feeling’, zegt Schelleman. ‘Als het gevoel bestaat dat het bedrijf er straks prima aan kan verdienen en het onderzoek zelf kan bekostigen, dan hoort het niet in de subsidieregeling.’ De commissie baseert zich op de aangeleverde informatie, waarin de fabrikant aangeeft waarom hij dit niet zelf kan financieren, vult Ardine de Wit aan. Büller: ‘Je voelt op je klompen aan dat we er niet zijn om kapitaalkrachtige multinationals te ondersteunen. Denk aan start-ups of MKB-bedrijven, die samen met academische ziekenhuizen financiering proberen binnen te halen.’

Foto van publiek

Daarnaast zijn er vragen over niet-geregistreerde ATMPs. Hoe toon je de veiligheid en werkzaamheid aan bij een kleine patiëntenpopulatie, en wanneer mag er afgeweken worden van RCT’s? ‘Je moet eerst toetsen of een RCT haalbaar is’, antwoordt Schelleman. ‘Je kunt bijvoorbeeld een kleine patiëntenpopulatie hebben, maar dan moet je wel aannemelijk maken dat het verwachte effectverschil groot is.’ Büller benadrukt dat de commissie graag aanvragen voor ATMPs ziet. ‘Dit is enige plek waar zij terecht kunnen. We weten dat dit een nieuw veld is waar beweging in zit. Dus kom vooral overleggen.’

Patiëntperspectief

Foto van spreker
Judith van den Meerakker (lid adviescommissie Veelbelovende Zorg)

Judith van den Meerakker heeft een aangeboren hartafwijking, een aandoening waar ze als onderzoeker ook op promoveerde. Daarnaast zit ze als vertegenwoordiger van patiënten in de adviescommissie veelbelovende zorg. Bij de beoordeling let ze niet alleen op de haalbaarheid, maar ook op de patiëntvriendelijkheid van de studie. Goede bedoelingen alléén zijn niet voldoende. ‘Wat we het liefste willen weten, is: welke vragen leven bij de patiënten? Dat moet je bij hén navragen. Een onderzoeker denkt nu eenmaal anders dan een patiënt, weet ik uit ervaring.’ Neem het onderzoek naar de ziekte van Duchenne, waar de zes minuten-looptest achterhaald bleek toen de patiënten geconsulteerd werden. Voor hen bleek de fijne motoriek een veel belangrijker uitkomstmaat te zijn. ‘Daarom verwachten we van projectleiders dat ze bij de projectaanvraag een plan hebben over het betrekken van patiëntenorganisaties’, zegt Van den Meerakker. ‘Laat zien hoe die per fase betrokken worden en zorg dat er budget voor is.’

Lees verder
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

‘Een onderzoeker denkt nu eenmaal anders dan een patiënt’

Hans Büller vertelt het publiek over zijn discussies met Van den Meerakker over het belang van een onafhankelijke patiëntenstem. Als artsen patiënten uit de eigen praktijk vragen om deel te nemen aan onderzoek, vertroebelt dat de behandelrelatie, weet hij nu. ‘De patiënt moet zich vrij voelen om kritiek te leveren’, beaamt zij. ‘Daarom is het beter om een patiëntenorganisatie in te schakelen.’  

Afsluiting

Foto van spreker

De dagvoorzitter doet een rondvraag onder de aanwezige patiëntenorganisaties in de zaal: vinden zij dat ze voldoende geraadpleegd worden bij onderzoek? ‘Vaak worden we te laat betrokken’, reageert een vertegenwoordiger van ReumaNederland. ‘Maar ik denk dat wij zelf ook meer de samenwerking moeten opzoeken. Daarom ben ik vandaag hier.’
Een woordvoerder van het Longfonds vertelt dat zijn organisatie nog een beetje zoekende is naar zijn rol. Het initiatief moet van beide kanten moet komen, vult Van den Meerakker aan. ‘Doe daar als onderzoeker een beetje moeite voor; kijk bijvoorbeeld eens op Participatiekompas. En zorg er als patiëntenvereniging voor dat je goed zichtbaar bent.’

Ter afsluiting van de bijeenkomst vraagt Büller wie van plan is een aanvraag in te dienen. Ongeveer een derde van de handen gaat de lucht in. Tevreden: ‘Dat vind ik geen slechte oogst.’

Beeldimpressie van de bijeenkomst

Foto van publiek
Foto van publiek
Foto van spreker
Foto van publiek
Foto van publiek
Foto van publiek
Foto van publiek

Interviews met bezoekers

‘Ik vind het erg leuk om patiënten veel meer bij ons onderzoek te betrekken’

Peter Nolte, klinisch orthopedisch chirurg, Spaarnegasthuis Hoofddorp
‘We hebben net de beoordeling van ons projectidee gehad over botgroeistimulatie bij vertraagde botgenezing, dat we nader mochten toelichten. Ik wilde vandaag met name geïnformeerd worden over het schrijven van een plan van aanpak en hoe ik een volgende aanvraag slimmer kan doen. Van deze eerste aanvraag heb ik in ieder geval geleerd dat het ontzettend veel tijd kost. Onze epidemioloog vroeg in juni: heb jij nog iets voor veelbelovende zorg? Toen ik met een ideetje kwam zei ze: je hoeft maar één A-4tje in te vullen. We hebben allebei geleerd dat dit een serieuze aanvraag is waar je echt een paar maanden tijd voor moet nemen. Gelukkig kan ik me sinds kort twee dagen per week met onderzoek bezighouden, waardoor ik nu getriggerd word om ook andere projectideeën voor veelbelovende zorg te bedenken. Omdat ik als clinicus veel met patiënten praat, zie ik gauw waar de hiaten liggen. Ik realiseer me nu nog beter dat je dit met meerdere partijen moet doen, bijvoorbeeld een consortium van orthopedische praktijken. Door de opzet van dit programma word ik extra gestimuleerd om patiëntenverenigingen te betrekken. Voor de lopende aanvraag hebben we de Polyartrose Lotgenoten (PAL) benaderd om mee te denken over onze uitkomstmaten. Ik merk dat ik het erg leuk vind om patiënten veel meer bij ons onderzoek te betrekken.’

‘Over die laatste zes maanden zullen we goed moeten nadenken’

Paula Hoekstra, hoofd projectcontrol, Nederlands Kanker Instituut
‘Als projectcontrollers proberen wij artsen en onderzoekers zo goed mogelijk te ondersteunen bij subsidieaanvragen en, als we de subsidie binnen hebben, met de financiële afwikkeling. Ik was benieuwd naar alle tips en adviezen. Om op de hoogte te blijven gaan we regelmatig naar dit soort informatiebijeenkomsten. De laatste was het Europese programma Horizon 2020. Veelbelovende zorg is zeker interessant voor ons, we gaan het de komende jaren in de gaten houden. Twee of drie van onze onderzoekers doen momenteel mee aan het programma voorwaardelijke toelating, waar veelbelovende zorg de opvolger van is. Ik denk dat het programma in een behoefte voorziet. Ook wij hebben vaak onderzoek waarbij de zorgkosten het hoogste zijn. Bij zorg voor kanker is de zorg nu eenmaal vaak duur. Ik zie nog wel een paar uitdagingen. Zo is het soms moeilijk uit te maken welke kosten vallen onder zorg en welke onder onderzoek. Een andere kwestie is dat het na die zes jaar onderzoek nog een half jaar duurt voor de interventie wordt toegelaten. Dus hoe zorg je nou dat patiënten in dat halve jaar wel hun behandeling kunnen krijgen? Daar moeten we vooraf goed over nadenken.’


Fotografie: Studio Oostrum
Tekst: Annette Wiesman

Meer informatie

Bij vragen, mail naar veelbelovendezorg@zinl.nl

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: Onderkant website